南開抗腫瘤新藥納入國家“突破性治療品種”名單

近日，記者從南開大學獲悉，由該校化學學院教授、藥物化學生物學國家重點實驗室PI陳悅團隊發明的候選新藥ACT001，被國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）納入我國“突破性治療品種”名單。

公開報道顯示，納入國家藥監局“突破性治療藥物”名單的新藥往往針對嚴重危及生命或者嚴重影響生存質量的疾病，且在臨床試驗中顯示效果或安全性具有明顯優勢。納入“突破性治療品種”將有助于縮短新藥研發周期，使患者能更快獲得更優質的治療方案。

ACT001長期以來由尚德藥緣及其子公司負責藥品生產、申報注冊、臨床試驗、上市銷售等開發工作。南開大學與尚德藥緣共同申請了包括化合物結構、治療用途、固體晶型等一系列發明專利，設立了全資子公司尚德藥緣（天津）生物制藥有限公司，并將其作為原創藥物的孵化基地之一。目前，ACT001的多項專利在世界范圍內獲得授權，2021年共同獲得天津市科學技術獎技術發明一等獎。

研究團隊介紹，ACT001已在全球開展了十余項臨床試驗，其中多項臨床試驗結果在美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會、美國神經腫瘤學會（SNO）年會與歐洲呼吸學會（ERS）年會等醫學國際學術會議上公布，先后獲得孤兒藥資格、兒童罕見病資格、快速通道等5項歐美發達國家重要資質認定，其中美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的“兒童罕見病資格”是我國獲得該認定的首個品種。

針對小細胞肺癌腦轉移瘤的“突破性治療品種”，是目前ACT001獲得的最重要的臨床研究資質。相關臨床試驗為聯合全腦放療治療肺癌腦轉移瘤的2b/3期臨床研究，由中國臨床腫瘤學會理事長于金明院士主持，全國包括山東省腫瘤醫院、浙江腫瘤醫院、湖南省腫瘤醫院、北京協和醫院、安徽省腫瘤醫院、中山大學腫瘤防治中心和湘雅醫院等二十多家三甲醫院共同參與。

據悉，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）將對納入突破性治療藥物審評程序的品種采取一系列支持政策，加強指導并促進藥物研發進程，優先處理監督審核等相關事務。